笔者从河北医大干细胞库了解到，在过去20多年内，干细胞治疗自身免疫性疾病方面逐渐崭露头角。国内干细胞治疗红斑狼疮相关项目获得了科学技术奖！这再次让人们看到了干细胞治疗方案的巨大潜力。长期困扰着科研人员的干细胞移植的安全性和有效性问题，终将随着对免疫性疾病发病机制及干细胞生物特性的分子网络作用机制了解的增多而逐步得到解决。干细胞移植成为治疗自身免疫性疾病的新方案，从根本上改变目前的医疗困局。下文将向大家介绍SLE和干细胞领域的最新临床研究进展，助大家进一步了解干细胞治疗系统性红斑狼疮的发展状况。
何为SLE
系统性红斑狼疮（SLE）是一类常见的自身免疫性疾病可累及全身多系统，患者在遗传、环境、性激素等因素的作用下，出现体内免疫功能的紊乱，导致皮肤、黏膜、血液系统、肾脏等多处受累。同时，患者可以出现体内多种自身抗体的阳性，比如抗核抗体、抗双链DNA抗体这些免疫学的异常。系统性红斑狼疮主要见于常见于15-40岁的女性。
临床表现
皮肤与黏膜：80％有皮肤损害，典型为面部蝶形红斑；手掌大小鱼际、指端和指（趾）甲周可出现红斑；可有光过敏、脱发、雷诺现象；活动期有口腔溃疡。
关节与肌肉：85％关节受累，常表现不对称的多关节痛，呈间歇性、红肿少见，X线片多数正常。40％有肌痛，少数出现肌炎。
血液系统：约30％有贫血，仅l0％为溶血性贫血，约40％有白细胞减少或淋巴细胞绝对数减少，约20％有血小板减少，可伴出血。部分可发生淋巴结和脾脏肿大。
呼吸系统：胸膜炎、胸腔积液、肺减缩综合征、肺间质病。
肾炎或肾病综合征：临床有表现约75％，可表现为急性肾炎、急进性肾炎、隐匿性肾小球肾炎、慢性肾炎和肾病综合征。早期可仅有尿检异常，而晚期发生尿毒症，是SLE死亡的常见原因。
神经系统：中枢神经系统以脑受累最常见，约10％有各种精神障碍，约l5％出现癫痫发作。中枢神经系统症状表示病情活动及危重，预后不良。少数发生偏瘫、蛛网膜下腔出血、脊髓炎、颅神经及周围神经病变。
消化系统：约30％有消化系统症状，肝可以肿大，血清转氨酶升高。少数发生急腹症，表明SLE发作。
心血管系统：约30％有心血管表现，以心包炎最常见，约10％有心肌炎及周围血管病。
常见治疗手段
药物治疗
非甾体类抗炎药(NSAIDS)：适用于有低热关节症状、皮疹和心包及胸膜炎的患者，有血液系统病变者慎用。
抗疟药氯喹或羟基氯喹：对皮疹、低热关节炎、轻度胸膜炎和心包炎、轻度贫血和血白细胞计数减少及合并干燥综合征者有效，有眼炎者慎用。
激素治疗：据病情选用不同的剂量和剂型。
免疫抑制剂：①环磷酰胺(CTX)对肾炎、肺出血、中枢神经系统血管炎和自身免疫性溶血性贫血有效。
②硫唑嘌呤口服，对自身免疫性肝炎、肾炎、皮肤病变和关节炎有帮助。不良反应有消化道不适、骨髓抑制、肝脏损害及过敏反应等。
③甲氦蝶呤(MTX)静点或口服，对关节炎、肾损害者需减量，偶有增强光过敏的不良反应。
④环孢素A(CSA)口服，目前主要用于对其他药物治疗无效的SLE患者。
⑤长春新碱静点，对血小板减少有效。
其他治疗
大剂量免疫球蛋白冲击，血浆置换：适用于重症患者，常规治疗不能控制或不能耐受，或有禁忌证者。
SLE传统治疗方法主要是糖皮质激素、免疫抑制剂等等，但因为长期用药部分患者出现继发感染、复发及疗程长、药物不良反应等问题，对难治性、重症SLE效果欠佳。利用干细胞应对系统性红斑狼疮是一项新兴的方法，目前的研究结果表明干细胞用于系统性红斑狼疮前景可观。
在今年，干细胞治疗难治型系统性红斑狼疮的一些相关项目顺利通过国家科学技术奖初评，并且建议等级为二等奖，给难治型红斑狼疮病人带来了希望。
目前已经完成了上千例难治性自身免疫疾病的异体间充质干细胞移植治疗。
间充质干细胞可以抑制系统性红斑狼疮患者的自身免疫反应。
它具有低免疫原性、免疫调节能力、促进组织再生能力和炎症趋化等等生物学特性。在特定微环境诱导下对受损组织进行修复，从一定程度上减轻患者自身免疫反应强度和抑制全身系统性损伤的持续性发展，这些特性为治疗自身免疫性疾病提供新的前景及治疗策略。帮助缓解或消除临床症状，减轻患者痛苦，改善生活质量。截止目前，在clinicaltrials.gov系统上注册的干细胞治疗红斑狼疮的临床研究项目30项左右。
研究进展
从年开始，医院在国际上首先应用同种异基因骨髓或脐带MSC治疗难治性SLE患者，至今已移植治疗狼疮患者高达多例。
国内年医院分析危重难治性系统性红斑狼疮进行自体外周血造血干细胞移植的患者5例，中位随访62个月。结果显示，所有患者病情得到缓解，受累器官功能恢复，无死亡病例。
年8月9日的《自然·医学》（NatureMedicine）上刊登了一篇论文，报道了中国科学家在治疗系统性红斑狼疮上取得的突破性进展。北京大学与澳大利亚Monash大学及山东省科学院的科学家共同完成了这项研究，在国际上首次应用低剂量IL-2治疗系统性红斑狼疮，并取得了比较理想的效果。
临床案例
患者，女，39岁，年时出现持续低烧，经确诊为系统性红斑狼疮后采用激素药物治疗。年在降激素期间服用半年左右免疫抑制剂后病情趋于稳定，年病情复发，尿检查尿蛋白3~4+，先后住院治疗5次，采用环磷酰胺和激素冲击疗法，07年病情稳定至今。年9月底在医院（北京医院）国际部进行体检，经医院首长级专家会诊后制定个性化治疗方案，具体如下：
专家建议：羊膜上皮干细胞免疫细胞集群干预疗法。
效果体现：
细胞回输第一次反馈：SLE副作用干燥症，小腿浮肿等症状减轻。
细胞回输第二次反馈：复查血常规之前偏低白细胞、血小板正常化了，气色胃口方面有提升。
细胞回输第三次反馈：激素药物以半粒数值小剂量缓缓减少，再次复诊数值基本恢复正常。
展望
利用干细胞治疗系统性红斑狼疮是一项十分具有前景的治疗方法。随着研究的进展，干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床效果逐渐显著，且在治疗其他自身免疫性疾病方面也逐渐崭露头角。相信在未来，干细胞及免疫细胞等再生医学疗法，都能为更多的系统性红斑狼疮的患者创造更多临床上在奇迹！预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇