ApellisPharmaceuticals于3月16日公布了DERBY和OAKS三期研究的长期数据，这些数据表明，采用玻璃体内注射“pegcetacoplan”这种靶向C3疗法，可以减少持续性地理萎缩(GA)病的增长。并且在干性AMD患者中体现出良好的安全性。相关数据将包含在公司计划于年第二季度向FDA提交的新药申请（NDA）中。
“我们很高兴看到这些积极的数据，随着时间推移，这些数据显示出持续和潜在的改善效果。通过18个月的观察数据进一步提供了证据，表明pegcetacoplan能够显著减缓疾病进展，并有可能使视力保持更长时间。”DERBY首席研究员波士顿眼科视网膜研究主任JeffreyS.Heier医学博士在公司新闻发布会上说。“在我的诊疗工作中，看到患有GA的人年复一年失去视力是一件多么让人痛心的事情，GA具有非常可怕的毁灭性，患者们迫切需要相关治疗。Pegcetacoplan的研究数据为治疗这种疾病带来希望，或将成为首个出台的医疗方案。"
在对主要目标的长期分析中，与对照组相比，pegcetacoplan继续减少GA病变生长（所有p值均为名义值）：
在OAKS中，pegcetacoplan通过每月(22%;P0.)和每隔一个月的治疗(16%;P=0.)降低了GA病变的生长。
在DERBY中，pegcetacoplan通过每月(13%;P=0.)和每隔一个月的治疗(12%;P=0.)降低了GA病变的生长。
与0-6个月相比，Pegcetacoplan在DERBY的第6-12个月期间表现出显着改善，每月治疗减少17%，每隔一个月治疗减少16%，治疗效果持续到第18个月。DERBY在6-18个月与OAKS相当。
联合研究的18个月数据显示，随着时间的推移，pegcetacoplan有可能改善治疗效果。从0-6个月到12-18个月，每月pegcetacoplan治疗使GA病变生长的减少从13%提高到21%。从第0-6个月到第12-18个月，每隔一个月进行一次pegcetacoplan治疗，GA病变生长的减少从12%提高到17%。
“Pegcetacoplan是唯一一种在3期研究中持续降低GA病变增长的疗法。在我们12个月的结果的基础上，每月和每隔一个月的pegcetacoplan都显示出具有临床意义的效果和长期使用的良好安全性，”Apellis首席医疗官FedericoGrossi医学博士说。“我们期待将这些数据提交给FDA，并与监管机构合作，尽快将pegcetacoplan带给世界各地的GA患者。”
在试验的第18个月时，pegcetacoplan继续表现出良好的安全性，与12个月时长期玻璃体内注射的安全性一致，感染性眼内炎发生率为0.%/次，眼内炎症发生率为0.23%/次。眼内炎和眼内炎症的发生率继续与其他玻璃体内治疗研究中报告的发生率基本一致。未观察到视网膜血管炎或视网膜静脉阻塞事件。在pegcetacoplan每月、每隔一个月和对照组手术中，第18个月新发渗出的综合发生率分别为9.3%、6.2%和2.9%。
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